嬰兒患罕見病全身肌肉萎縮，有藥能救命但打一針需70萬

• 原創天津一嬰兒患罕見病全身肌肉萎縮，有藥能救命但打一針需70萬

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   /9 “打一針就要近70萬，我聽到價格的時候都不敢相信，世上還有這麼貴的藥，都能買一套房了！”溫媛看著躺在床上絲毫動彈不得的兒子絕望地說道。當她查閱資料後，發現兒子患的這病此前在國內是無藥可醫，用於治療的天價藥物也是今年從國外引進，她無奈的同時又感到無比幸運，至少兒子發病在有藥可治的年代。這種天價藥叫“諾西那生鈉”，用於治療脊髓性肌肉萎縮症。這種藥讓上千個家庭看到希望，又望而卻步。

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• 9/9 9月25號，睿睿病情突然嚴重，陷入昏迷被緊急到醫院ICU。經搶救後總算暫時保住了性命，溫媛內心清楚如若不能盡快使用特效藥保命，兒子將命不久矣。雖然和兒子只有一門之隔，但隨時可能就是陰陽兩處。眼看著藥物即將能購買使用，因為費用問題，兒子可能就此錯過活下來的機會，她內心焦急萬分

• 2/9 溫媛今年25歲，山西人，和丈夫曹偉一起生活在天津市武清區崔黃口北靳莊村。今年2月7日，一家人歡天喜地迎來了新生命取名曹誠睿。出生6天後，曹偉發現孩子情況不對，不愛動且哭聲小。經一系列的檢查後，醫生高度懷疑患有：脊髓性肌肉萎縮。這種病較為罕見，連醫生都希望這是誤診。

  

• 3/9 2個月後，睿睿病情突然惡化，不喝奶，呼吸也變得尤為吃力，一家人緊急將孩子送到醫院進行治療。此時睿睿的基因報告也出結果，最終還是被確診為：脊髓性肌肉萎縮症。這是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病。運動神經起源於脊髓，控制著人體進行呼吸、爬、走、頭頸控制以及吞咽等活動的肌肉，一般孕檢無法查出

  4/9 目前，睿睿全身肌肉萎縮，呼吸衰弱以及吞咽能力喪失。唯一能動的只有眼睛，脆弱到一口痰就可以致命。“如果不給孩子用呼吸機的話，可能馬上就沒命了。”現在必須24小時有人看護，時刻都得靠呼吸機，每天進行無數次吸痰，進食只能靠鼻飼。長期的插管讓他的胃很脆弱，動不動就出血，一出血就得禁食，7個月大的孩子現在才10斤左右。

• 5/9 從睿睿3個月開始，溫媛陸續給孩子買了各種維持生命的儀器。呼吸機、制氧機、咳痰機、吸痰器、排痰儀、霧化器、超聲霧化器和血氧儀等各種儀器，她和丈夫24小時輪流照看孩子，加上在ICU治療的費用前後花去近40萬。本想湊錢給孩子打一針“諾西那生”，卻沒還等到藥品正式使用錢就被掏空了，溫媛急得徹夜難眠，也毫無辦法。

  

• 6/9 今年2月，相關部門已經批准使用並引進諾西那生鈉。9月26日，官方正式宣布“諾西那生鈉”價格為：699700元一針，10月初就可正式購買並使用。這是中國首個且唯一一種治療脊髓性肌肉萎縮（SMA）的藥物。醫生介紹說，如果患病兒童不能得到有效的治療很可能撐不過2歲

  7/9 值得慶幸的是，多數使用該藥物的孩子都得到了有效的治療且恢復狀態喜人，他們的飲食、吞咽、呼吸肢體活動開始逐漸好轉，甚至有孩子使用藥物後已沒有任何SMA跡象。“諾西那生鈉”的出現就像是一道曙光照進了被黑暗籠罩的家庭，給了溫媛希望，但高昂的醫療費用卻讓這道曙光像海市蜃樓一眼美好卻遙不可及

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• 8/9 某慈善機構為了盡全力救助掙扎在生死邊緣的患者群體，決定購買一針機構贈送三針，也就是說70萬元能打四針。溫媛內心萬分感謝該機構，卻也對這一針的價格望而生畏。即便如此，溫媛沒曾有過一絲放棄孩子的念頭。“我還沒有盡人事，不敢說聽天命的話。”溫媛說，給孩子打上一針是他遙不可及的夢想

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